章节目录 第一百七十三章 伸出援手

    “卫总您放心,”见卫康一脸愕然,曹阳赶紧解释道:“我并不是要道德绑架,要求三清专门为我们研发Menkes基因药。”

    “我主要还是想见见相关的专家,希望专家能够帮忙解答一些疑问,同时也想请研发人员为后续的安全性测试提供一些帮助。”

    “关于Menkes的基因治疗,我已经有了一些研究和思路。只是由于我本人并非专业人士,所以在很多方面还有所欠缺,急需真正专家的指导和建议。”

    “哦?”卫康有些好奇道:“那你先说说自己的思路?”

    曹阳点点头,凝神一一道来。

    “从制备化合物的同时,我已经在开展由腺相关病毒AAV9介导的基因治疗方案,经过一年多的努力,终于通过分析蛋白结构域截短了ATP7A基因的序列,并且构建了质粒,目前也在293T细胞上进行表达验证和生物学活性验证。”

    “我已经找到了AAV的包装公司,目前已经谈妥合作意向,但是对于AAV9病毒载体的免疫问题和多次递送问题了解得还不是很透彻,需要载体专家的指导。”

    “因为孩子突变的基因在全身都有表达,AAV9介导的基因替代只能够解决一些更新周期慢的器官的基因问题,最终的基因在体编辑才是最彻底的治疗方式。”

    “我想在基因替代治疗后,再全身心投入研究CRISPR-CAS9这种最新的基因编辑工具,因为我孩子的突变是重复突变,在ATP7A基因序列第1141位多插入了一个A碱基,导致终止密码子提前,蛋白翻译被阻断。”

    “所以我想通过CRISPR-CAS9工具切除多出的A碱基,我考虑用孩子的皮肤成纤维细胞体外培养后作为模型细胞,根据突变点位设计RNA,通过构建质粒体外验证编辑效率。”

    “这方面我也希望能有相关的专家可以帮帮我。”

    “如果我这样的基因治疗方案可行的话,”曹阳缓了口气,继续说道:“我还有一些病友,都是Menkes患者家属,他们也想获得同样的基因治疗。”

    他停顿了片刻,毅然决然道:“卫总,我知道基因治疗这方面的研究非常昂贵,我已经做好准备了,我之前已经自建实验室,投入有几十万,上个月我把车卖了,加上一些积蓄,还有个五十来万,不知道这些资金能够进行到哪一步。”

    “实在不行的话,我也可以回去把房子卖了,只求能够彻底治好我儿子。”

    “当然,这样的治疗方案,我那些病友可能不是每個人都负担得起,但是也有一些病友愿意砸锅卖铁救孩子,还希望卫总能够给他们一个机会。”

    看着曹阳一脸恳切,语气又异常坚决,卫康心中忍不住叹了口气。

    于情于理,他都想要帮助这些走投无路的患者家属。

    同时,他也又一次对曹阳的基因治疗解决思路感到震惊。

    这真的是一个只有高中学历的人吗?

    怎么这些方案说得头头是道,比生物学专家还要详尽呢?

    可见对方真的付出了极大的精力来钻研学习,才能够有这么深入的了解。

    不过,专业的事情,还是要交给专家来处理。

    Menkes症一直以来都没有对症的治疗办法,卫康也不太确定对方提出的方案是否可行。

    还是得叫专家过来探讨一番,再做出决定。

    他露出笑容,眼神中流露出赞赏,看着曹阳道:“看得出你做了很多努力,才有这么清晰的解决思路,这样吧,我把相关的专家喊过来,你们一起商量一下,我要先听听他的意见,怎么样?”

    曹阳顿时大喜:“太谢谢你了,卫总,这正是我想要的。”

    卫康掏出手机,走到一边,给唐缺打了个电话,将这边的事情一一告知。

    “我的天,竟然有自学能力这么强的患者家属吗?简直就是我的知己,别动!我马上过来!”

    电话里瞬间传出唐缺的怪叫声。

    五分钟后,一道白色旋风冲进了会议室。

    “家属呢?你,你就是那位叫曹阳的患者家属吧,很高兴认识伱,来,给我说说你家小孩具体情况,还有你的基因治疗思路。”

    唐缺一进来就看到了曹阳,一脸欢喜地坐在他旁边,热情洋溢得像狗子看到了香肠。

    卫康赶紧伸手介绍:“这位是我们生物实验室主任唐缺,SMA基因治疗药物就是他全盘负责研发出来的。”

    曹阳顿时肃然起敬,十分客气地伸手:“久仰久仰,唐主任,十分荣幸见到您……”

    他还要继续寒暄,唐缺却有些不耐:“曹先生,不用这么客气,我们还是先谈正事吧。”

    曹阳点点头,他从脚下的包里取出厚厚一沓病例,还有一些准备的资料,递了过去。

    唐缺慢慢翻看,他在一边详细解释。

    两人低着头,边看边讨论起来。

    卫康在一边旁听,眼看这两人讨论得越来越火热,颇有一种局外人的无聊感觉。

    还好这两人一个很专业,一个也比较懂,没有出现什么鸡同鸭讲的状况,反而都相当有默契。

    一番讨论过后,两人终于达成共识。

    曹阳一脸喜色道:“太感谢了唐主任的讲解了,真是令我茅塞顿开,醍醐灌顶啊。”

    唐缺挥挥手:“你孩子这个案例也非常典型,以前我只是看过一些资料,并没有见过真实的病例,尤其是治疗过程,其实我也获益匪浅。”

    “总的来说,你的思路是对的,这个方向研发成功率相当高。因为罕见病这种单基因突变引发的疾病,从研发的角度来说,生物学信号通路清晰,更容易成功。”

    曹阳顿时喜出望外:“太好了,您是专家,这么一说我更有信心了。”

    他转而看向卫康:“不知道卫总怎么说?是否愿意研发相关的基因药物呢?”

    “如果三清不愿意,我也能够理解,只希望能够跟唐主任保持联系,以后有问题能够常常请教就行。”

    “我这边会继续自己构建AAV9病毒载体,寻找愿意合作的企业签订合同,进行动物实验,再找愿意协助的医生推动临床治疗研究,总之,一切都会走合法的基因药物申报流程,努力推动这款药物上市。”

    他显然是有备而来,成竹在胸,思路也非常清晰,将后续的工作计划一一道来。

    这份镇定自若,条理分明,不禁让卫康和唐缺都为之赞叹,对他刮目相看。

    唐缺不停地给卫康打眼色。

    卫康懒得搭理他,径直看向面前的曹阳。

    他心里已经做出了决断。

    “曹阳,我可以告诉你,三清愿意为你提供力所能及的帮助,也愿意研发Menkes症的基因治疗药物。”

    “事实上,我们已经在朝着这个方向走了,SMA基因药只是第一步,我们后续还会继续进行其他罕见病的基因研究,争取让技术早日成熟起来,尽量帮到更多的患者。”

    曹阳顿时喜出望外,噌的一下站了起来:“此话当着?啊,卫总,不是,我不是怀疑你,我是太高兴了,我已经为这事奔波了很久了,虽然有一些公司愿意提供帮助,但是我们都实力有限,一直都没有什么进展。”

    他坐了下去,激动地搓着手:“现在有了您的承诺,我可算是放下心来了。”

    卫康笑了笑:“别激动,这是我们应该做的,三清本来就一直支持罕见病的研究和治疗。”

    “对了,你们一共有多少个病人?”

    “我们有61个病友,都在一个群里,这是全国所有的Menkes患者了。我们都非常团结,这些病友帮了我许多忙,大家都在一心一意在推进这事。”

    “61个人啊,人确实比较少,怪不得很多企业不愿意做相关的药物研发。”卫康心里叹了口气,对这群人的处境多了一丝同情。

    他看了一眼身边跃跃欲试的唐缺,呵呵一笑道。

    “我估计唐主任等会回去就要开始立项研发了,你帮忙联系这些病友,也一起提供相关的病例,我们也需要给他们做基因检测,以确定每个人的情况,才能针对这个病做深入研究。”

    “后续采取什么样的治疗路线,就看唐主任的了,我是插不进去。”

    “你们人数很少,等到有研究成果了,所有人应该都可以参与临床实验,这样就算有家庭困难的患者,也不用担心了。”

    曹阳顿时感激涕零:“谢谢卫总,您果然有大爱之心,这么为大家着想。”

    “我这就回去,告诉他们这个好消息,然后联系人过来,协助后续研究。”

    看着曹阳离去的身影,卫康不禁感慨万千,他对身边的唐缺感叹道:“可怜天下父母心啊。”

    唐缺点点头:“所以我们能做一点是一点吧。”

    卫康饶有兴趣地看着眼前这个黑大汉:“啧啧,你这么一个威猛大汉,内心竟然如此柔软,是不是也算一种反差萌?”

    唐缺一愣:“啊?难道我的外表不萌吗?”

    “咳咳。”卫康差点被口水呛到了,无语道:“好吧,这个见仁见智。”

    “我只是有些惊讶,今天才发现,原来你的最爱不是蟑螂,而是人类。”

    唐缺一脸惊讶地看着他:“我爱的也不是人类啊,是小孩。”

    “遗传性疾病患者大部分都是从婴儿就开始发病的,这些孩子才是最可怜的,我怎么忍心看着这么可爱的孩子从小忍受病痛。”

    卫康怔住了,不可思议地反问道:“所以你研究罕见病是为了拯救小孩?”

    唐缺一脸理所当然道:“那当然,刚生下来的小孩子才是最纯洁可爱的,还没有被这个邪恶的世界所污染,看着那些纯真的眼神,想到他们可能活不下去,我的心都要碎了。”

    “那成年人呢?”卫康感觉到似乎哪里有点不对劲。

    唐缺露出有点嫌恶的表情:“厄,老板,成年人并不可爱。”

    “虽然不想承认,但是我确实更喜欢动物,植物,微生物,以及人类幼崽。。这也是为什么我选择分子生物学的原因,只需要研究各种细胞就行了。”

    卫康:“。。。你高兴就好。”

    他不由扶额无语,原来这家伙的心里,人类幼崽跟蟑螂,盆栽和细菌是一个地位的。

    刚开始的时候,它根本就不认为自己面对这样一个对手需要动用武器,可此时此刻却不得不将武器取出,否则的话,它已经有些要抵挡不住了。浴火重生再强也是要不断消耗的,一旦自身血脉之力消耗过度也会伤及本源。

    “不得不说,你出乎了我的意料。但是,现在我要动用全力了。”伴随着曹彧玮的话语,凤凰真火宛如海纳百川一般向它会聚而去,竟是将凤凰真炎领域收回了。

    炽烈的凤凰真火在它身体周围凝聚成型,化为一身瑰丽的金红色甲胄覆盖全身。手持战刀的它,宛如魔神一般凝视着美公子。

    美公子没有追击,站在远处,略微平复着自己有些激荡的心情。这一战虽然持续的时间不长,但她的情绪却是正在变得越来越亢奋起来。

    在没有真正面对大妖王级别的不死火凤之前,她也不知道自己是否真的能够抵挡得住。她的信心都是来自于之前唐三所给予。而伴随着战斗持续,当她真的开始压制对手,凭借着七彩天火液也是保护住了自己不受到凤凰真火的侵袭之后,她知道,自己真的可以。

    这百年来,唐三指点了她很多战斗的技巧,都是最适合她使用的。就像之前的幽冥突刺,幽冥百爪。还有刚刚第一次刺断了曹彧玮手指的那一记剑星寒。在唐三说来,这些都是真正的神技,经过他的略微改变之后教给了美公子,都是最为适合她进行施展的。

    越是使用这些能力,美公子越是不禁对唐三心悦诚服起来。最初唐三告诉她这些是属于神技范畴的时候,她心中多少还有些疑惑。可是,此时她能够越阶不断的创伤对手、压迫对手,如果不是神技,在修为差距之下怎么可能做到?

    此时此刻,站在皇天柱之上的众位皇者无不对这个小姑娘刮目相看。当凤凰真炎领域出现的时候,他们在考虑的还是美公子在这领域之下能坚持多长时间。白虎大妖皇和晶凤大妖皇甚至都已经做好了出手救援的准备。可是,随着战斗的持续,他们却是目瞪口呆的看着,美公子竟然将一位不死火凤族的大妖王压制了,真正意义的压制了,连浴火重生都给逼出来了。这是何等不可思议

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    正如曹彧玮内心所想的那样,一级血脉的大妖王和普通的大妖王可不是一回事儿啊!更何况还是在天宇帝国之中名列前三的强大种族后裔。论底蕴深厚,不死火凤一脉说是天宇帝国最强,也不是不可以的。毕竟,天狐族并不擅长于战斗。

    可就是这样,居然被低一个大位阶的美公子给压制了。孔雀妖族现在连皇者都没有啊!美公子在半年多前还是一名九阶的存在,还在参加祖庭精英赛。而半年多之后的今天竟然就能和大妖王抗衡了,那再给她几年,她又会强大到什么程度?她需要多长时间能够成就皇者?在场的皇者们此时都有些匪夷所思的感觉,因为美公子所展现出的实力,着实是大大的出乎了他们的意料之外啊!

    天狐大妖皇眉头微蹙,双眼眯起,不知道在思考着些什么。

    从他的角度,他所要做的一切,都是为了妖怪族和精怪族能够更好的延续,为了让妖精大陆能够始终作为整个位面的核心而存在。

    为什么要针对这一个小女孩儿,就是因为在她当初夺冠的时候,他曾经在她身上感受到一些不同寻常的东西,也从她的那个同伴身上感受到更强烈的威胁。以他皇者的身份都能够感受到这份威胁,威胁的就不是他自身,而是他所守护的。

    所以,他才在暗中引导了暗魔大妖皇去追杀唐三和美公子。

    暗魔大妖皇回归之后,说是有类似海神的力量阻拦了自己,但已经被他消灭了,那个叫修罗的小子彻底泯灭。天狐大妖皇也果然感受不到属于修罗的那份气运存在了。

    所以,只需要再將眼前這个小姑娘扼杀在摇篮之中,至少也要中断她的气运,那么,威胁应该就会消失。

    但是,连天狐大妖皇自己也没想到,美公子的成长速度竟然能够快到这种程度。在短短半年多的时间来,不但渡劫成功了,居然还能够与大妖王层次的一级血脉强者抗衡。她展现出的能力越强,天狐大妖皇自然也就越是能够从她身上感受到威胁。而且这份威胁已经上升到一个新的高度了。

    曹彧玮手中战刀闪烁着刺目的金红色光芒,全身杀氣凛然。一步跨出,战刀悍然斩出。天空顿时剧烈的扭曲起来。炽烈的刀意直接笼罩向美公子的身体。

    依旧是以力破巧。

    美公子脸色不变,主动上前一步,又是一个天之玄圆挥洒而出。

    战刀强势无比的一击也又一次被卸到一旁。在场都是顶级强者,他们谁都看得出,美公子现在所施展的这种技巧绝对是神技之中的神技。对手的力量明明比她强大的多,但却就是破不了她这超强的防御。

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    不过没有谁怀疑这种能力的由来,毕竟,孔雀妖族最擅长的天赋本来就是斗转星移。她这技巧和斗转星移有异曲同工之妙。

    美公子这次化解曹彧玮的攻击之后却并没有急于攻击,只是站在原地不动。

    曹彧玮眉头微蹙,这小姑娘的感知竟是如此敏锐吗?在他以火焰化铠之后,本身是有其他手段的,如果美公子跟上攻击,那么,他就有把握用这种手段来制住她。但美公子没有上前,让它原本蓄势待发的能力不得不中断。

    战刀再次斩出,强盛的刀意比先前还要更强几分,曹彧玮也是身随刀走,人刀合一,直奔美公子而去。

    美公子手中天機翎再次天之玄圆,并且一个瞬间转移,就切换了自己的位置。化解对方攻击的同时,也化解了对方的锁定。而下一瞬,她就已经在另外一边。曹彧玮身上的金红色光芒一闪而逝,如果不是她闪避的快,无疑就会有另一种能力降临了。

    拼消耗!她似乎是要和曹彧玮拼消耗了。

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