章节目录 第一百八十二章 个体化基因治疗的曙光
一个300多人的血友病病友群。
群主发了一个龙图APP上的投票链接。
“大家赶紧去投票啊，孩子们的病能不能治好，就看咱们努不努力了。”
“收到”
“收到+1”
“收到+2”
“收到+3”
晓梅妈妈也是一位血友病患儿家属，她听说过龙图APP，据说是最近很火的一款软件，不过这个投票又是怎么回事呢？咋还跟孩子的病扯上关系了呢。
她不由有些好奇：“群主大哥，请问一下这個投票怎么回事？怎么就关系孩子们的病了？”
群主：“……你新来的吧？”
“是啊,我今天才进群。”
“难怪，是这样的，你应该听说过三清药业的基因药吧，龙图APP也是这家药企开发的软件。”
晓梅妈妈怯生生地回答：“听说过的，据说这个公司可厉害了呢，研发了好多神药，我还特意注册了这个软件呢，蛮好用的。”
“你知道就好,最近他们在上面搞了个投票活动,每位罕见病患者可以为自己的病投票，这样选出来人数最多的病，他们会优先开发对症的基因药物。这下你该知道这个投票有多重要了吧。”
晓梅妈妈顿时一惊：“啊，还有这回事，那我得赶紧去投票。”
她点进群主发的链接，果然是龙图官方发布的投票活动，下面已经有几十个罕见病选项了，什么白化病，渐冻症，成骨不全症，肺动脉高压症,结节性硬化症,法布雷症等等。
找了好一会,才找到血友病这一选项,赶紧选定，然后进行投票。
投完票后，各个选项的投票数量也显示出来了，血友病的患者数量不算少，全国也有数万人，这个投票目前也有一万多票，不说遥遥领先，也算前十之列。
晓梅妈妈舒了口气，感觉到一丝庆幸，然后仔细看了看各个选项的票数。
票数最多的是I型糖尿病，然后是一些常见的罕见病，什么渐冻症，地中海贫血症，这些病症的人数都比较多，选项后面的选票已经有好几万了。
越往后的选项人数越少，像法布雷病，这是一种罕见的X染色体伴性遗传的溶酶体贮积病，全国患者只有300名左右。虽然患者们都很团结，票数已经接近300了，但由于总数太少，排名还是非常靠后。
排名最后的几个病症，票数只有可怜的十几个，这简直就是罕见病中的罕见病。
选项最后一栏则是‘其他’,患者选中后可以填写上面没有列出来的其他罕见病症。
晓梅妈妈把自己的投票截了个图，喜滋滋地发到群里。
“群主大哥，我投完票啦，咱们的选票还是挺靠前的。”
群主看了很是高兴：“不错不错，已经到第六名了，继续保持，你们有认识其他病友群吗？只要是血友病的患者都可以去拉拉票。争取进入前五，这样三清研发基因药就能够早点考虑我们了。”
“按照三清这三个月研发一款基因药的速度，我们等个一年半载的，八成就有基因药可用了。”
晓梅妈妈觉得群主说得很对，连忙答应下来：“大哥，我马上发到朋友圈，让认识的人都帮我去投票。”
群主沉默了一会，才缓缓说道：“晓梅妈妈，你没注意看投票申明吗？只有患者和家属才能投票呢，别人就算打开这个页面也投不了票。”
“啊，还有这种事？那它怎么知道我是不是患者啊？”
“伱注册的时候不是要实名认证吗？然后还要填写电子病历的，只有符合罕见病这个条件，才能够投票呢。”
“这样啊，那看来没办法在朋友圈拉票了。我还有几个其他的病友群，我把链接发过去，让他们都去投票好了。”
晓梅妈妈顿时一阵无语，只好乖乖分享链接，在其他病友群继续拉票。
同样的一幕也发生在其他罕见病的病友群，每个患者家属都在卖力地拉票，都想要争取最多的票数，提高三清研发基因药时对自己病症的优先级。
不过他们并不知道，三清研发基因药也不全是看人数的。
患者人数众多只是三清选择进行研发的三大因素之一。
其他两项因素一个是赞助费，另一个决定性的因素则是绝症指数。
赞助费很好理解，某些富人或者其家属也会得罕见病，他们往往会挥洒大把的金钱赞助药企或生物技术公司进行新药研发，竭尽全力以求自救。
而绝症指数则有两点，一个是看这个病是否致命，二来看是否有药可用。
目前大约不到5%的罕见病能有效进行干预或治疗，121个罕见病适应症的国内获批上市药品有68个，其中48个已经被纳入医保，那么这些已经有药可用的病症，研发基因药的优先级显然就没有那么高。
就像Menkes综合征，虽然人数只有61名，但是患儿通常只能活上三四年，即便是服用组氨酸铜之类的缓解药剂，也无法多活几年。
这样的病症，绝症指数极高，无疑具有高优先级。
总之，三清的罕见病攻克清单上，这三个因素都是要需要考虑进去，才能在有限的研发资源上做出分配，力争挽救更多的病人。
******
现年42岁的张磊，是一位互联网大厂的高管，企鹅的副总裁，由于是创业元老，他早已实现了财富自由。
然而，在他刚过不惑之年不久，他发现自己成了一名渐冻症（ALS）患者。
患上这个病后，他的人生走上了不同的道路。
在职场上是叱咤风云的商务精英，而患上渐冻症后，他却成为一名孤独失望的绝症病人。
在渐冻症面前，他的防线已经全部崩塌。
渐冻症又名肌萎缩侧索硬化症，是一种罕见的运动神经元疾病，人们熟悉的霍金教授，就曾在漫长岁月中与ALS勇敢斗争。
从发现第一例渐冻症患者起已经有100多的历史，但目前临床上仍没有找到发病病因和治疗办法，这是一种比癌症还可怕的疾病，一旦被确诊，就相当于被判了死刑。
我国有近20万渐冻症患者，遍地寻医的患者有成千上万，一旦患上渐冻症，患者的肌肉会逐渐萎缩，最终导致不能走路，呼吸困难和吞咽困难，而大约有8成的患者在确诊后的5年内就会死亡。
如果花钱就能治疗的话，张磊就完全不用为自己的生命担心了。
可惜的是，渐冻症不论多么有钱都没用，根本无药可医。
目前国际上只有一种叫“力如太”的药物，可延缓患者三个月的生命周期，但无法治愈渐冻症。
而医生往往也会直白地告诉患者，确诊之后，一般5年内就会死亡。
张磊瞬间绝望了。
他才结婚生子不到两年，怎么想都不甘心就这样放弃。
难道有钱也不能换来身体健康吗？
哪怕散尽家财，他也要为自己争取一条活路。
于是，他思前想后，做了一个疯狂的决定：建立一家公司，攻克渐冻症这一绝症。
不仅如此，他还成立‘渐愈互助之家’，给渐冻症患者交流和治疗的平台。
短短三年内，张磊在这个平台上投入几千万资金，建立起全球最大的单体数据库。
一直到三清公布基因药之前，这个平台已有6条药物线正在开发，虽然不一定能够及时研发成功，但起码多给了患有渐冻症的人一丝希望，在很大程度上鼓励着他们，能让他们更坚强地面对病情。
张磊第一时间关注到了三清的罕见病基因药研发，出于慎重起见，他等了一段时间，直到第二款Menkes基因药也问世之后，他才终于确定下来。
三清确实有实力，也一直在不断研发罕见病基因药物。
他顿时激动万分，很快联系了三清，愿意出千万巨资赞助渐冻症的基因药物研发。
经过一番商谈，龙图APP上正式开展了渐冻症的众筹活动。
张磊二话不说，当即捐出第一笔资金，数额为一千万。
他还发动人脉进行广泛宣传，并联合渐冻症慈善基金一起进行募捐。
渐冻症的众筹资金以肉眼可见的数字每天飞速增长。
短短一周时间，数额就达到了数千万，这其中，数万渐冻症患者无疑出力巨大，他们有力出力，有钱出钱，几乎每个人都捐了数百元，才凑出了一个极为可观的数目。
这笔钱，对三清来说，已经可以覆盖一部分研发成本了。
于是，没过多久，众筹活动圆满结束，总共募集到近六千万的资金，而三清也宣布，将成立专门的渐冻症研发小组，争取早日研发出基因药物。
这不是科研项目的第一次众筹，但却是基因药物的第一次众筹。
众筹的成功无疑刺激到了其他罕见病患者，他们也开始有样学样，纷纷在龙图上面发起了众筹。
众筹成功的话，这笔资金会成为三清的研发赞助费，如果失败的话，资金会原路退回用户账号。
所以患者们也非常放心，他们只想早点促成三清对自身疾病的基因药研发。
毕竟，谁不想像SMA和Menkes患者一样，几针下去，彻底解除痛苦呢。
只不过，并不是所有的众筹都能立即成功的，三清选择下一个研发目标，无疑有自己的标准，暂时不符合的，只能是先慢慢等待着。
随着众筹和投票等活动的推进，罕见病患者的甄别和寻找这一问题，正在逐步得到解决。
相比常见病和慢病的疾病管理，罕见病患者对服务具有更大的黏性，有的患者也会自发搭建平台，互帮互助，互通信息，科普药品，并分享好的医生给病友认识。
龙图做为国内首家完全服务于患者的平台，不但提高了病人对疾病的认知，让病人能够早作诊断，早日治疗，还让病人们团结起来，发出自己的声音，对药企的药物研发有了一定的影响。
从没有这么一刻，病人们发现，自己团结起来所展现出来的力量，竟然这么强大。
而传说中的个体化基因治疗，竟然离自己如此之近。
就在三清闯入罕见病领域，开疆辟土，斩获颇丰的时候。
全球药企也在盯着这一片未开垦的处女地，提前布局，加速跑马圈地。
要知道，罕见病的用药越是艰难，对医药企业而言，这个赛道上蕴藏着的机会也就越多。
从市场规模的角度看，与已经厮杀成一片红海的肿瘤领域相比，罕见病是个巨大的蓝海，市场潜力惊人。
各大跨国药企都在前赴后继研发孤儿药，比如诺华，罗氏，拜耳，辉瑞，武田等。
与其他疾病相比，孤儿药研发相对高投入，低风险，产出也较高，这一点在海外市场已经被反复验证过。
不少罕见病的患病人数，比一些关注度很高的肿瘤瘤种，如白血病，黑色素瘤之类的更高。而且罕见病大多为慢性病，患者多数需要终身服药，平均用药周期远超肿瘤药品。
行业报告显示，国内罕见病赛道正在腾飞前夜，预估市场规模5-10年内会突破100亿美元，而这也仅仅占全球罕见病市场的3%-5%，或者仅相当于鹰国孤儿药市场2020年规模的10%。
上个月，辉瑞公布了全新的华夏区组织架构调整，罕见病被纳入为六大独立事业部之一。
据悉，辉瑞在罕见病业务方面，已在国内上市多款罕见病药物，主要涵盖血友病，多发性神经疾病，转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病三个领域。
近段时间以来，阿斯利康也频繁在罕见病业务领域出手，不仅去年9月对外宣布正式成立华夏罕见病业务部，而且在7月完成了一笔高达390亿美元的对罕见病巨头Alexion的并购案件。
而罗氏制药，在去年8月花费30亿美元与ShapeTherapeutics达成多靶点战略合作和许可协议，共同开发针对帕金森病和罕见疾病领域特定靶点的基因治疗药物。
其实早在2年前，罗氏制药就以43亿美元收购了基因治疗先驱SparkTherapeutics，这家公司管线非常丰富，涵盖了遗传性眼病，血友病，溶酶体贮积症，以及神经退行性疾病。
3年前，武田制药更是花费巨资650亿美元收购了罕见病巨头夏尔制药。
据不完全统计，近5年来，罕见病领域的收购，并购案金额累计超过千亿美金。
各大医药巨头，正在对罕见病领域摩拳擦掌，准备大展拳脚，杀个你死我活。
而如今，这个生机勃勃，潜力无限的领域里又冲进了一头巨兽。
一出场，就以无可匹敌之势杀出了一条血路，站在巅峰之上睥睨天下。
刚开始的时候，它根本就不认为自己面对这样一个对手需要动用武器，可此时此刻却不得不将武器取出，否则的话，它已经有些要抵挡不住了。浴火重生再强也是要不断消耗的，一旦自身血脉之力消耗过度也会伤及本源。
“不得不说，你出乎了我的意料。但是，现在我要动用全力了。”伴随着曹彧玮的话语，凤凰真火宛如海纳百川一般向它会聚而去，竟是将凤凰真炎领域收回了。
炽烈的凤凰真火在它身体周围凝聚成型，化为一身瑰丽的金红色甲胄覆盖全身。手持战刀的它，宛如魔神一般凝视着美公子。
美公子没有追击，站在远处，略微平复着自己有些激荡的心情。这一战虽然持续的时间不长，但她的情绪却是正在变得越来越亢奋起来。
在没有真正面对大妖王级别的不死火凤之前，她也不知道自己是否真的能够抵挡得住。她的信心都是来自于之前唐三所给予。而伴随着战斗持续，当她真的开始压制对手，凭借着七彩天火液也是保护住了自己不受到凤凰真火的侵袭之后，她知道，自己真的可以。
这百年来，唐三指点了她很多战斗的技巧，都是最适合她使用的。就像之前的幽冥突刺，幽冥百爪。还有刚刚第一次刺断了曹彧玮手指的那一记剑星寒。在唐三说来，这些都是真正的神技，经过他的略微改变之后教给了美公子，都是最为适合她进行施展的。
越是使用这些能力，美公子越是不禁对唐三心悦诚服起来。最初唐三告诉她这些是属于神技范畴的时候，她心中多少还有些疑惑。可是，此时她能够越阶不断的创伤对手、压迫对手，如果不是神技，在修为差距之下怎么可能做到？
此时此刻，站在皇天柱之上的众位皇者无不对这个小姑娘刮目相看。当凤凰真炎领域出现的时候，他们在考虑的还是美公子在这领域之下能坚持多长时间。白虎大妖皇和晶凤大妖皇甚至都已经做好了出手救援的准备。可是，随着战斗的持续，他们却是目瞪口呆的看着，美公子竟然将一位不死火凤族的大妖王压制了，真正意义的压制了，连浴火重生都给逼出来了。这是何等不可思议
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正如曹彧玮内心所想的那样，一级血脉的大妖王和普通的大妖王可不是一回事儿啊！更何况还是在天宇帝国之中名列前三的强大种族后裔。论底蕴深厚，不死火凤一脉说是天宇帝国最强，也不是不可以的。毕竟，天狐族并不擅长于战斗。
可就是这样，居然被低一个大位阶的美公子给压制了。孔雀妖族现在连皇者都没有啊！美公子在半年多前还是一名九阶的存在，还在参加祖庭精英赛。而半年多之后的今天竟然就能和大妖王抗衡了，那再给她几年，她又会强大到什么程度？她需要多长时间能够成就皇者？在场的皇者们此时都有些匪夷所思的感觉，因为美公子所展现出的实力，着实是大大的出乎了他们的意料之外啊！
天狐大妖皇眉头微蹙，双眼眯起，不知道在思考着些什么。
从他的角度，他所要做的一切，都是为了妖怪族和精怪族能够更好的延续，为了让妖精大陆能够始终作为整个位面的核心而存在。
为什么要针对这一个小女孩儿，就是因为在她当初夺冠的时候，他曾经在她身上感受到一些不同寻常的东西，也从她的那个同伴身上感受到更强烈的威胁。以他皇者的身份都能够感受到这份威胁，威胁的就不是他自身，而是他所守护的。
所以，他才在暗中引导了暗魔大妖皇去追杀唐三和美公子。
暗魔大妖皇回归之后，说是有类似海神的力量阻拦了自己，但已经被他消灭了，那个叫修罗的小子彻底泯灭。天狐大妖皇也果然感受不到属于修罗的那份气运存在了。
所以，只需要再將眼前這个小姑娘扼杀在摇篮之中，至少也要中断她的气运，那么，威胁应该就会消失。
但是，连天狐大妖皇自己也没想到，美公子的成长速度竟然能够快到这种程度。在短短半年多的时间来，不但渡劫成功了，居然还能够与大妖王层次的一级血脉强者抗衡。她展现出的能力越强，天狐大妖皇自然也就越是能够从她身上感受到威胁。而且这份威胁已经上升到一个新的高度了。
曹彧玮手中战刀闪烁着刺目的金红色光芒，全身杀氣凛然。一步跨出，战刀悍然斩出。天空顿时剧烈的扭曲起来。炽烈的刀意直接笼罩向美公子的身体。
依旧是以力破巧。
美公子脸色不变，主动上前一步，又是一个天之玄圆挥洒而出。
战刀强势无比的一击也又一次被卸到一旁。在场都是顶级强者，他们谁都看得出，美公子现在所施展的这种技巧绝对是神技之中的神技。对手的力量明明比她强大的多，但却就是破不了她这超强的防御。
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不过没有谁怀疑这种能力的由来，毕竟，孔雀妖族最擅长的天赋本来就是斗转星移。她这技巧和斗转星移有异曲同工之妙。
美公子这次化解曹彧玮的攻击之后却并没有急于攻击，只是站在原地不动。
曹彧玮眉头微蹙，这小姑娘的感知竟是如此敏锐吗？在他以火焰化铠之后，本身是有其他手段的，如果美公子跟上攻击，那么，他就有把握用这种手段来制住她。但美公子没有上前，让它原本蓄势待发的能力不得不中断。
战刀再次斩出，强盛的刀意比先前还要更强几分，曹彧玮也是身随刀走，人刀合一，直奔美公子而去。
美公子手中天機翎再次天之玄圆，并且一个瞬间转移，就切换了自己的位置。化解对方攻击的同时，也化解了对方的锁定。而下一瞬，她就已经在另外一边。曹彧玮身上的金红色光芒一闪而逝，如果不是她闪避的快，无疑就会有另一种能力降临了。
拼消耗！她似乎是要和曹彧玮拼消耗了。
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“是啊,我今天才进群。”
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晓梅妈妈顿时一惊：“啊，还有这回事，那我得赶紧去投票。”
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找了好一会,才找到血友病这一选项,赶紧选定，然后进行投票。
投完票后，各个选项的投票数量也显示出来了，血友病的患者数量不算少，全国也有数万人，这个投票目前也有一万多票，不说遥遥领先，也算前十之列。
晓梅妈妈舒了口气，感觉到一丝庆幸，然后仔细看了看各个选项的票数。
票数最多的是I型糖尿病，然后是一些常见的罕见病，什么渐冻症，地中海贫血症，这些病症的人数都比较多，选项后面的选票已经有好几万了。
越往后的选项人数越少，像法布雷病，这是一种罕见的X染色体伴性遗传的溶酶体贮积病，全国患者只有300名左右。虽然患者们都很团结，票数已经接近300了，但由于总数太少，排名还是非常靠后。
排名最后的几个病症，票数只有可怜的十几个，这简直就是罕见病中的罕见病。
选项最后一栏则是‘其他’,患者选中后可以填写上面没有列出来的其他罕见病症。
晓梅妈妈把自己的投票截了个图，喜滋滋地发到群里。
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群主看了很是高兴：“不错不错，已经到第六名了，继续保持，你们有认识其他病友群吗？只要是血友病的患者都可以去拉拉票。争取进入前五，这样三清研发基因药就能够早点考虑我们了。”
“按照三清这三个月研发一款基因药的速度，我们等个一年半载的，八成就有基因药可用了。”
晓梅妈妈觉得群主说得很对，连忙答应下来：“大哥，我马上发到朋友圈，让认识的人都帮我去投票。”
群主沉默了一会，才缓缓说道：“晓梅妈妈，你没注意看投票申明吗？只有患者和家属才能投票呢，别人就算打开这个页面也投不了票。”
“啊，还有这种事？那它怎么知道我是不是患者啊？”
“伱注册的时候不是要实名认证吗？然后还要填写电子病历的，只有符合罕见病这个条件，才能够投票呢。”
“这样啊，那看来没办法在朋友圈拉票了。我还有几个其他的病友群，我把链接发过去，让他们都去投票好了。”
晓梅妈妈顿时一阵无语，只好乖乖分享链接，在其他病友群继续拉票。
同样的一幕也发生在其他罕见病的病友群，每个患者家属都在卖力地拉票，都想要争取最多的票数，提高三清研发基因药时对自己病症的优先级。
不过他们并不知道，三清研发基因药也不全是看人数的。
患者人数众多只是三清选择进行研发的三大因素之一。
其他两项因素一个是赞助费，另一个决定性的因素则是绝症指数。
赞助费很好理解，某些富人或者其家属也会得罕见病，他们往往会挥洒大把的金钱赞助药企或生物技术公司进行新药研发，竭尽全力以求自救。
而绝症指数则有两点，一个是看这个病是否致命，二来看是否有药可用。
目前大约不到5%的罕见病能有效进行干预或治疗，121个罕见病适应症的国内获批上市药品有68个，其中48个已经被纳入医保，那么这些已经有药可用的病症，研发基因药的优先级显然就没有那么高。
就像Menkes综合征，虽然人数只有61名，但是患儿通常只能活上三四年，即便是服用组氨酸铜之类的缓解药剂，也无法多活几年。
这样的病症，绝症指数极高，无疑具有高优先级。
总之，三清的罕见病攻克清单上，这三个因素都是要需要考虑进去，才能在有限的研发资源上做出分配，力争挽救更多的病人。
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现年42岁的张磊，是一位互联网大厂的高管，企鹅的副总裁，由于是创业元老，他早已实现了财富自由。
然而，在他刚过不惑之年不久，他发现自己成了一名渐冻症（ALS）患者。
患上这个病后，他的人生走上了不同的道路。
在职场上是叱咤风云的商务精英，而患上渐冻症后，他却成为一名孤独失望的绝症病人。
在渐冻症面前，他的防线已经全部崩塌。
渐冻症又名肌萎缩侧索硬化症，是一种罕见的运动神经元疾病，人们熟悉的霍金教授，就曾在漫长岁月中与ALS勇敢斗争。
从发现第一例渐冻症患者起已经有100多的历史，但目前临床上仍没有找到发病病因和治疗办法，这是一种比癌症还可怕的疾病，一旦被确诊，就相当于被判了死刑。
我国有近20万渐冻症患者，遍地寻医的患者有成千上万，一旦患上渐冻症，患者的肌肉会逐渐萎缩，最终导致不能走路，呼吸困难和吞咽困难，而大约有8成的患者在确诊后的5年内就会死亡。
如果花钱就能治疗的话，张磊就完全不用为自己的生命担心了。
可惜的是，渐冻症不论多么有钱都没用，根本无药可医。
目前国际上只有一种叫“力如太”的药物，可延缓患者三个月的生命周期，但无法治愈渐冻症。
而医生往往也会直白地告诉患者，确诊之后，一般5年内就会死亡。
张磊瞬间绝望了。
他才结婚生子不到两年，怎么想都不甘心就这样放弃。
难道有钱也不能换来身体健康吗？
哪怕散尽家财，他也要为自己争取一条活路。
于是，他思前想后，做了一个疯狂的决定：建立一家公司，攻克渐冻症这一绝症。
不仅如此，他还成立‘渐愈互助之家’，给渐冻症患者交流和治疗的平台。
短短三年内，张磊在这个平台上投入几千万资金，建立起全球最大的单体数据库。
一直到三清公布基因药之前，这个平台已有6条药物线正在开发，虽然不一定能够及时研发成功，但起码多给了患有渐冻症的人一丝希望，在很大程度上鼓励着他们，能让他们更坚强地面对病情。
张磊第一时间关注到了三清的罕见病基因药研发，出于慎重起见，他等了一段时间，直到第二款Menkes基因药也问世之后，他才终于确定下来。
三清确实有实力，也一直在不断研发罕见病基因药物。
他顿时激动万分，很快联系了三清，愿意出千万巨资赞助渐冻症的基因药物研发。
经过一番商谈，龙图APP上正式开展了渐冻症的众筹活动。
张磊二话不说，当即捐出第一笔资金，数额为一千万。
他还发动人脉进行广泛宣传，并联合渐冻症慈善基金一起进行募捐。
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短短一周时间，数额就达到了数千万，这其中，数万渐冻症患者无疑出力巨大，他们有力出力，有钱出钱，几乎每个人都捐了数百元，才凑出了一个极为可观的数目。
这笔钱，对三清来说，已经可以覆盖一部分研发成本了。
于是，没过多久，众筹活动圆满结束，总共募集到近六千万的资金，而三清也宣布，将成立专门的渐冻症研发小组，争取早日研发出基因药物。
这不是科研项目的第一次众筹，但却是基因药物的第一次众筹。
众筹的成功无疑刺激到了其他罕见病患者，他们也开始有样学样，纷纷在龙图上面发起了众筹。
众筹成功的话，这笔资金会成为三清的研发赞助费，如果失败的话，资金会原路退回用户账号。
所以患者们也非常放心，他们只想早点促成三清对自身疾病的基因药研发。
毕竟，谁不想像SMA和Menkes患者一样，几针下去，彻底解除痛苦呢。
只不过，并不是所有的众筹都能立即成功的，三清选择下一个研发目标，无疑有自己的标准，暂时不符合的，只能是先慢慢等待着。
随着众筹和投票等活动的推进，罕见病患者的甄别和寻找这一问题，正在逐步得到解决。
相比常见病和慢病的疾病管理，罕见病患者对服务具有更大的黏性，有的患者也会自发搭建平台，互帮互助，互通信息，科普药品，并分享好的医生给病友认识。
龙图做为国内首家完全服务于患者的平台，不但提高了病人对疾病的认知，让病人能够早作诊断，早日治疗，还让病人们团结起来，发出自己的声音，对药企的药物研发有了一定的影响。
从没有这么一刻，病人们发现，自己团结起来所展现出来的力量，竟然这么强大。
而传说中的个体化基因治疗，竟然离自己如此之近。
就在三清闯入罕见病领域，开疆辟土，斩获颇丰的时候。
全球药企也在盯着这一片未开垦的处女地，提前布局，加速跑马圈地。
要知道，罕见病的用药越是艰难，对医药企业而言，这个赛道上蕴藏着的机会也就越多。
从市场规模的角度看，与已经厮杀成一片红海的肿瘤领域相比，罕见病是个巨大的蓝海，市场潜力惊人。
各大跨国药企都在前赴后继研发孤儿药，比如诺华，罗氏，拜耳，辉瑞，武田等。
与其他疾病相比，孤儿药研发相对高投入，低风险，产出也较高，这一点在海外市场已经被反复验证过。
不少罕见病的患病人数，比一些关注度很高的肿瘤瘤种，如白血病，黑色素瘤之类的更高。而且罕见病大多为慢性病，患者多数需要终身服药，平均用药周期远超肿瘤药品。
行业报告显示，国内罕见病赛道正在腾飞前夜，预估市场规模5-10年内会突破100亿美元，而这也仅仅占全球罕见病市场的3%-5%，或者仅相当于鹰国孤儿药市场2020年规模的10%。
上个月，辉瑞公布了全新的华夏区组织架构调整，罕见病被纳入为六大独立事业部之一。
据悉，辉瑞在罕见病业务方面，已在国内上市多款罕见病药物，主要涵盖血友病，多发性神经疾病，转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病三个领域。
近段时间以来，阿斯利康也频繁在罕见病业务领域出手，不仅去年9月对外宣布正式成立华夏罕见病业务部，而且在7月完成了一笔高达390亿美元的对罕见病巨头Alexion的并购案件。
而罗氏制药，在去年8月花费30亿美元与ShapeTherapeutics达成多靶点战略合作和许可协议，共同开发针对帕金森病和罕见疾病领域特定靶点的基因治疗药物。
其实早在2年前，罗氏制药就以43亿美元收购了基因治疗先驱SparkTherapeutics，这家公司管线非常丰富，涵盖了遗传性眼病，血友病，溶酶体贮积症，以及神经退行性疾病。
3年前，武田制药更是花费巨资650亿美元收购了罕见病巨头夏尔制药。
据不完全统计，近5年来，罕见病领域的收购，并购案金额累计超过千亿美金。
各大医药巨头，正在对罕见病领域摩拳擦掌，准备大展拳脚，杀个你死我活。
而如今，这个生机勃勃，潜力无限的领域里又冲进了一头巨兽。
一出场，就以无可匹敌之势杀出了一条血路，站在巅峰之上睥睨天下。
刚开始的时候，它根本就不认为自己面对这样一个对手需要动用武器，可此时此刻却不得不将武器取出，否则的话，它已经有些要抵挡不住了。浴火重生再强也是要不断消耗的，一旦自身血脉之力消耗过度也会伤及本源。
“不得不说，你出乎了我的意料。但是，现在我要动用全力了。”伴随着曹彧玮的话语，凤凰真火宛如海纳百川一般向它会聚而去，竟是将凤凰真炎领域收回了。
炽烈的凤凰真火在它身体周围凝聚成型，化为一身瑰丽的金红色甲胄覆盖全身。手持战刀的它，宛如魔神一般凝视着美公子。
美公子没有追击，站在远处，略微平复着自己有些激荡的心情。这一战虽然持续的时间不长，但她的情绪却是正在变得越来越亢奋起来。
在没有真正面对大妖王级别的不死火凤之前，她也不知道自己是否真的能够抵挡得住。她的信心都是来自于之前唐三所给予。而伴随着战斗持续，当她真的开始压制对手，凭借着七彩天火液也是保护住了自己不受到凤凰真火的侵袭之后，她知道，自己真的可以。
这百年来，唐三指点了她很多战斗的技巧，都是最适合她使用的。就像之前的幽冥突刺，幽冥百爪。还有刚刚第一次刺断了曹彧玮手指的那一记剑星寒。在唐三说来，这些都是真正的神技，经过他的略微改变之后教给了美公子，都是最为适合她进行施展的。
越是使用这些能力，美公子越是不禁对唐三心悦诚服起来。最初唐三告诉她这些是属于神技范畴的时候，她心中多少还有些疑惑。可是，此时她能够越阶不断的创伤对手、压迫对手，如果不是神技，在修为差距之下怎么可能做到？
此时此刻，站在皇天柱之上的众位皇者无不对这个小姑娘刮目相看。当凤凰真炎领域出现的时候，他们在考虑的还是美公子在这领域之下能坚持多长时间。白虎大妖皇和晶凤大妖皇甚至都已经做好了出手救援的准备。可是，随着战斗的持续，他们却是目瞪口呆的看着，美公子竟然将一位不死火凤族的大妖王压制了，真正意义的压制了，连浴火重生都给逼出来了。这是何等不可思议
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正如曹彧玮内心所想的那样，一级血脉的大妖王和普通的大妖王可不是一回事儿啊！更何况还是在天宇帝国之中名列前三的强大种族后裔。论底蕴深厚，不死火凤一脉说是天宇帝国最强，也不是不可以的。毕竟，天狐族并不擅长于战斗。
可就是这样，居然被低一个大位阶的美公子给压制了。孔雀妖族现在连皇者都没有啊！美公子在半年多前还是一名九阶的存在，还在参加祖庭精英赛。而半年多之后的今天竟然就能和大妖王抗衡了，那再给她几年，她又会强大到什么程度？她需要多长时间能够成就皇者？在场的皇者们此时都有些匪夷所思的感觉，因为美公子所展现出的实力，着实是大大的出乎了他们的意料之外啊！
天狐大妖皇眉头微蹙，双眼眯起，不知道在思考着些什么。
从他的角度，他所要做的一切，都是为了妖怪族和精怪族能够更好的延续，为了让妖精大陆能够始终作为整个位面的核心而存在。
为什么要针对这一个小女孩儿，就是因为在她当初夺冠的时候，他曾经在她身上感受到一些不同寻常的东西，也从她的那个同伴身上感受到更强烈的威胁。以他皇者的身份都能够感受到这份威胁，威胁的就不是他自身，而是他所守护的。
所以，他才在暗中引导了暗魔大妖皇去追杀唐三和美公子。
暗魔大妖皇回归之后，说是有类似海神的力量阻拦了自己，但已经被他消灭了，那个叫修罗的小子彻底泯灭。天狐大妖皇也果然感受不到属于修罗的那份气运存在了。
所以，只需要再將眼前這个小姑娘扼杀在摇篮之中，至少也要中断她的气运，那么，威胁应该就会消失。
但是，连天狐大妖皇自己也没想到，美公子的成长速度竟然能够快到这种程度。在短短半年多的时间来，不但渡劫成功了，居然还能够与大妖王层次的一级血脉强者抗衡。她展现出的能力越强，天狐大妖皇自然也就越是能够从她身上感受到威胁。而且这份威胁已经上升到一个新的高度了。
曹彧玮手中战刀闪烁着刺目的金红色光芒，全身杀氣凛然。一步跨出，战刀悍然斩出。天空顿时剧烈的扭曲起来。炽烈的刀意直接笼罩向美公子的身体。
依旧是以力破巧。
美公子脸色不变，主动上前一步，又是一个天之玄圆挥洒而出。
战刀强势无比的一击也又一次被卸到一旁。在场都是顶级强者，他们谁都看得出，美公子现在所施展的这种技巧绝对是神技之中的神技。对手的力量明明比她强大的多，但却就是破不了她这超强的防御。
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不过没有谁怀疑这种能力的由来，毕竟，孔雀妖族最擅长的天赋本来就是斗转星移。她这技巧和斗转星移有异曲同工之妙。
美公子这次化解曹彧玮的攻击之后却并没有急于攻击，只是站在原地不动。
曹彧玮眉头微蹙，这小姑娘的感知竟是如此敏锐吗？在他以火焰化铠之后，本身是有其他手段的，如果美公子跟上攻击，那么，他就有把握用这种手段来制住她。但美公子没有上前，让它原本蓄势待发的能力不得不中断。
战刀再次斩出，强盛的刀意比先前还要更强几分，曹彧玮也是身随刀走，人刀合一，直奔美公子而去。
美公子手中天機翎再次天之玄圆，并且一个瞬间转移，就切换了自己的位置。化解对方攻击的同时，也化解了对方的锁定。而下一瞬，她就已经在另外一边。曹彧玮身上的金红色光芒一闪而逝，如果不是她闪避的快，无疑就会有另一种能力降临了。
拼消耗！她似乎是要和曹彧玮拼消耗了。
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第一百八十二章 个体化基因治疗的曙光免费阅读. 记住本站网址，Ｗｗｗ．biquxu．Ｃｏｍ，方便下次阅读，或且百度输入“ biquxu.com ”，就能进入本站